美国食品药品管理局（FDA）于2026年11月2日发布细胞与基因疗法（CGT）产品效力保证的最终指南，要求这类产品的生产商建立一套以科学和风险为基础的综合方案，确保产品达到效力标准。该指南取代FDA 2011年针对CGT产品的效力检测指南。
据FDA说明，新指南为生产商推荐了一套“效力保证策略”，指导其在产品送达患者之前，检测并核实每一批次都达到规定的效力标准，能够实现产品预期的治疗作用。指南适用于针对严重且往往危及生命的疾病的疗法。按照法律规定，生产商须从产品获批到上市后监测的整个周期内，验证产品按预期发挥作用；这份最终指南提供的是FDA关于生产商如何满足该要求的当前思路和建议。
指南给出的建议具有灵活性和风险导向，覆盖从早期临床试验申请（IND）提交、生物制品许可申请（BLA）获批到上市后持续验证的各个阶段，重点包括原材料变异的控制、生产过程中的检测，以及确认每批产品生物活性与其预期疗效相符的实验室检测。指南还涉及保质期短的产品、病毒载体基因疗法和个体化患者特异性疗法等特殊情形。
FDA生物制品评价与研究中心主任Karim Mikhail表示，接受细胞与基因疗法的患者往往在与癌症、罕见病等严重或危及生命的疾病抗争，他们理应得到产品会按预期发挥作用的保证。FDA称，该指南有助于患者更快获得安全有效的疗法，其中许多人接受的是为单个人单独制造的产品。FDA还宣布将于2026年12月10日举办网络研讨会，帮助相关方理解和落实该指南。
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