FDA加速批准直肠癌免疫疗法 部分患者或可免于放化疗和手术

美国食品药品管理局（FDA）2026年10月19日宣布，对免疫疗法药物Jemperli（通用名dostarlimab-gxly）的一项新用途给予加速批准：用于部分局部晚期直肠癌成人患者，使这些患者有可能免于化疗、放疗和手术。FDA称，此次审评比原计划提前近4个月完成。

据FDA发布的信息，此次批准适用于此前未接受过治疗、处于II期或III期局部晚期直肠癌的成人患者，即肿瘤已侵入附近组织或累及附近淋巴结、但尚未扩散到远处器官。患者肿瘤须经FDA授权的检测确认为错配修复缺陷（dMMR）或微卫星高度不稳定（MSI-H）。FDA援引已发表的估计数据称，约3%的局部晚期直肠癌属于dMMR或MSI-H。Jemperli通过阻断癌细胞用于躲避免疫系统的信号起作用，靶点是免疫细胞上的PD-1蛋白。

FDA表示，这一决定基于AZUR-1（NCT05723562）二期研究的期中结果。该研究评估Jemperli单药用于154名此前未治疗的dMMR或MSI-H局部晚期直肠癌患者，患者每3周用药一次、6个月内最多接受9剂。中位随访超过2年（即至少一半患者被随访了这么久）后，近四分之三的患者未需要手术、放疗或化疗。FDA同时指出，仍需更长时间随访，以了解缓解持续时间和癌症复发频率。FDA还提到纪念斯隆-凯特琳癌症中心（NCT04165772）一项更早的研究：50名同类患者接受Jemperli单药治疗后均未检出癌症迹象，其中93%的患者至少12个月内保持无癌状态；在随访至少3年的27名患者中，仅1人复发，且复发部位与原发部位相同。

FDA说明，Jemperli可能使免疫系统攻击健康的器官和组织，这类反应可能严重甚至致命。针对该类型直肠癌患者，报告的最常见副作用（发生率至少15%）为疲劳、皮疹、腹泻和瘙痒。由于这是基于期中试验结果的加速批准，申办方须继续随访患者，以证明这些缓解带来持久的临床获益。该药由葛兰素史克（GSK）持有。FDA称，此次申请获得优先审评，Jemperli获得突破性疗法认定；这也是“局长国家优先审评券”试点项目下第11个获批的药物。

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来源

1. FDA Approves Immunotherapy That May Allow Certain Patients with Rectal Cancer to